Biologisch-Medizinisches Forschungszentrum (BMFZ)
Jährliches inernationales BMFZ-Meeting
Frederic D. Bushman, Bernd Wissinger, Guillaume Canaud, Holm Schneider, Jay Gopalakrishnan, Christoph Klein, Franziska Auer, Michaela Häger, Johannes Lemke, Heiner Fangerau
Das Zentrum für Biologische und Medizinische Forschung der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf lädt nicht nur Wissenschaftler/innen, sondern auch interessierte Laien ein, über die neuesten Entwicklungen auf dem Gebiet der Gentherapie zu diskutieren.
Derzeit werden mehr als 370 registrierte Gentherapie-Studien durchgeführt. Seit der ersten genehmigten Gentransferstudie im Jahr 1989 ist das Feld enorm gewachsen. In der damals richtungsweisenden Studie wurden Lymphozyten mit der Absicht modifiziert und re-infundiert, ihre Fähigkeit die Tumorregion zu infiltrieren, zu erhöhen. Seitdem hat die gentherapeutische Behandlung mehrerer primärer Immundefekte, der Hämophilie B, der angeborenen Leber schen Amaurose und der X-chromosomal vererbten Adrenoleukodystrophie (X-ALD) den Weg für viele andere Krankheiten geebnet. In jüngster Zeit haben die Krebsimmuntherapie mit den CAR-T-Zellen, die Genkorrektur von Hämoglobinopathien und die neuen methodischen Möglichkeiten der Genomeditierung durch das CRISPR/Cas-System große Beachtung gefunden. Effiziente Strategien, die mit nicht-homologem Endjoining zur Korrektur pathogener Spleißmutationen arbeiten und in präklinischen Studien untersucht werden, sind zukunftsweisend. Es sind bereits mindestens fünf EMA- und/oder FDA-zugelassene Gentherapieprodukte auf dem Markt, und auf allen fünf Kontinenten wurden inzwischen klinische Gentherapie-Studien durchgeführt. Alles in allem ist die Gentherapie zu einem sehr spannenden Feld für Grundlagenforscher, klinische Wissenschaftler und die Pharmaindustrie geworden.